作者 | 孙潭霖

目次

一、案例背景与背景事实

二、行政认定的属性与数据参考权的边界

三、专利独占的边界：生产工具与bolar适用界限

四、平台认定的“锁定效应”与标准必要专利的特征

五、结论：平台技术保护的制度协同

在基因治疗领域，一项核心技术往往同时承载着多维度的法律与监管属性。REGENXBIO v. Sarepta 案及其关联的“平台技术认定”事件，提供了观察行政审批路径与专利排他权如何相互交织、甚至发生冲突的样本。

当一项技术被行政机关认定为“平台技术”以提升监管效率时，是否会干扰底层专利权人的权利？同时，行政认定在客观上是否将特定技术固化为行业路径，从而诱发类似于通信领域“标准必要专利”（Standard essential patents, SEP）的垄断风险？

本文将围绕以下核心问题展开：

• 行政保护的边界： FDA 的“平台技术认定”在提供数据参考便利的同时，如何通过授权机制维持与专利法的界限？
• 专利独占的范围： 生产环节的“工具专利”在面对bolar例外条款时，其保护效力应如何界定？
• 标准必要性的讨论： 当监管路径产生“锁定效应”时，平台技术是否已具备标准必要专利的特征，以及监管者应如何平衡公众利益与创新激励？
• 动态监管的影响： 行政认定的撤销如何改变技术的专有性价值，并反向证明专利保护作为底层制度的稳定性？

一案例背景与背景事实

REGENXBIO Inc.（下称“REGENXBIO”）与 Sarepta Therapeutics, Inc.（下称“Sarepta”）的法律争议源于基因治疗技术中行政监管认定与专利排他权的交叉。

REGENXBIO 获得宾夕法尼亚大学授权，拥有美国第 10,526,617 号专利（下称“'617 专利”）的独占许可。该专利请求保护一种培养宿主细胞。该细胞包含编码腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）vp1 衣壳蛋白的重组核酸分子，对应序列为 AAVrh.10 或与其具有 95% 相似度的序列。REGENXBIO 主张，Sarepta 在生产相关载体时使用了受专利保护的宿主细胞。

Sarepta 研发了用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）的基因疗法药物 Elevidys。该药物采用 AAVrh74 病毒载体系统作为递送平台。2023 年 6 月 22 日Sarepta宣布FDA批准 Elevidys 上市[1]。

关键时间轴与决策节点

• 诉讼开启： 2020 年 9 月 15 日，REGENXBIO 向特拉华州地方法院提起诉讼，指控 Sarepta 侵犯 '617 专利。
• 专利裁定： 2024 年 1 月 5 日，地方法院判定 '617 专利因涉及自然产物而无效，不符合 35 U.S.C. § 101 的专利适格性要求。
• 行政认定： 2025 年 6 月 4 日，Sarepta宣布FDA 授予 Sarepta 的 AAVrh74 病毒载体系统平台技术认定（Platform Technology Designation）[2]。
• 撤销决定： 2025 年 7 月 18 日，因安全性风险及患者死亡事故，FDA 撤销了 AAVrh74 的平台技术认定，并暂停相关临床研究[3]。
• 专利判决： 2026年2月20日，联邦上诉法院（U.S. Court of Appeals for the Federal Circuit, CAFC）推翻特拉华州地方法院判决，认定'617专利保护的基因工程宿主细胞具有与自然界物质明显不同的人造特征，符合35 U.S.C. § 101的专利适格性要求[4]。

二行政认定的属性与数据参考权的边界

通过分析FDA发布的《平台技术认定指南》[5]（下称“指南”）及 Sarepta 案中的行政事实，可以厘清平台技术认定在监管体系中的法律定位及其对技术专有性的影响。

1. 行政保护不构成专利侵权豁免

在FDA平台技术认定流程中，企业提交申请并展示平台可复用性，经评估获得认定后，后续产品可依赖平台已有数据，减少重复试验，从而加速药物开发与审评通过优化监管流程、提升研发效率。第三方申请人若拟利用已获认定的平台数据，必须提交由认定持有人签署的完整参考授权书（Full Right of Reference）。此规定确立了基于数据准入控制的行政保护逻辑，不涉及对技术方案的绝对独占。在 Sarepta 案中，Sarepta 拥有行政认定，其使用的底层生产工具被指控侵犯 REGENXBIO 的 '617 专利。这反映了行政认定与专利权在法律效力上的平行性。获得监管机构的“平台认定”，并不自动获得专利法意义上的操作自由。

2. 数据排他性作为行政保护的主要表现

行政认定确立了不同于专利权的排他模式，表现为监管路径锁定。技术被认定为平台后，后续研发者为降低申报风险，往往倾向于选择该路径。指南强制要求获得授权方可引用数据，在行政层面构建了数据壁垒，其强度取决于数据的完整性与监管机构的认可程度。

3. 行政认定的动态性与司法确权的稳定性对比

Sarepta 案中行政认定被撤销的事实，反映了行政保护与专利保护在稳定性上的差异。专利权在法定年限内保持稳定，平台认定基于安全性和有效性的动态评估。2025 年 7 月 FDA 的撤销决定，意味着基于 AAVrh74 的行政保护失效。对于持有者而言，其技术保护力立即退缩回专利法层面。如果此时专利权（如 '617 专利）因适格性问题被无效，该技术将失去所有保护屏障，面临被行业仿制的风险。2026年2月，CAFC确认了'617专利符合专利适格性要求。在行政评估发生波动时，有效专利权为技术专有性提供了稳定的法律保障。

4. 小结

从监管角度观察，行政认定属于附加条件的特许。相关制度通过授权引用机制在行政程序内部形成闭环，保护边界止于专利法。Sarepta案中行政认定持有人与专利权人属于不同主体，反映出企业在利用监管程序便利的同时，需要在专利法框架下完成底层技术的权利确认。

三专利独占的边界：生产工具与bolar适用界限

在平台技术的权利博弈中，专利权的保护边界是核心争议点。REGENXBIO v. Sarepta 案针对 35 U.S.C. § 271(e)(1)（bolar例外条款）在生产环节的应用，确立了关键的法律判准。

1. 研究工具与监管审批的脱钩

Bolar例外条款旨在豁免为了向 FDA 提交申报数据而“合理相关”的使用行为。然而，法院在处理 '617 专利时对“最终产品”与“生产工具”进行了明确区分。法院裁定 '617 专利保护的培养宿主细胞属于研究工具。由于宿主细胞本身并不需要获得 FDA 的上市前审批，其作为中间体的存在不适用bolar例外条款。即Sarepta 使用上述细胞是为了研发受监管的药物 Elevidys仍构成侵权。这在监管层面划定了界限：行政审批的加速意图不能成为豁免上游生产技术侵权责任的理由。

2. 专利适格性审查对保护范围的限制

'617 专利此前面临的适格性挑战（101 条款）有可能压缩其权利边界。地方法院曾于 2024 年 1 月判定该专利无效，理由是其权利要求涉及的 AAV 序列被归类为自然产物，缺乏发明性转换。若CAFC维持原判，将意味着此类具有平台属性的生物序列难以通过专利制度获得排他性保护。行政认定将成为开发者维持技术竞争优势的重要法律依据，导致保护重心从司法向行政偏移。不过CAFC推翻了地方法院判定'617专利无效的判决。CAFC认定，含有重组核酸分子的基因工程宿主细胞属于可专利主题，具备与自然界物质明显不同的人造特征，不适用自然现象例外。该司法判决明确了上游生产工具的有效保护边界，确认了底层工具独立于终端产品的排他性权利，防止终端药物开发者以行政审查需求为由规避底层专利许可。

3. 生产环节独占权与行业准入的平衡

保护“生产工具”专利并将其排除在侵权豁免之外，具有明确的产业政策导向。若将所有研发相关的中间体使用均纳入豁免，专门开发递送系统或生产平台的生物技术公司将失去获利空间。该模式虽然尊重了专利权，但也意味着在利用行政认定的“快速路径”时，开发者须预先完成专利交叉许可。Sarepta 案中主体权属的错位，反映了基因治疗领域高昂的技术准入成本与合规要求。

4. 小结

从监管与司法协同的角度看，生产工具专利的独立性得到了确认。Bolar例外条款的适用被严格限定在直接涉及审批的终端产品及相关行为，不含上游的通用技术。CFAC的判决确保在行政加速路径下，底层工具开发者保有其法定权利。这要求企业在规划行政审查路径时，需提前通过商业谈判解决潜在的专利实施许可问题。

四平台认定的“锁定效应”与标准必要专利的特征

在行政认定与专利独占权的双重作用下，平台技术在监管维度上展现出显著的“准标准”属性。该现象引发了关于生物医药领域是否已产生事实上的标准必要专利SEP的讨论

1. 监管路径诱发的必要性

FDA 指南确立的“完整参考授权书”制度，实质上赋予了认定持有人对该监管路径的掌控权。当一项载体系统获得平台技术认定后，它在监管程序中被视为已验证的技术基础。后续开发者若试图采用不同的载体，将面临更高的审批门槛与研发成本。2026年CAFC确认'617专利有效。司法裁决使得监管认定与底层有效专利相结合，导致特定路径关联的专利客观上具备标准必要专利特征。开发者为进入特定治疗领域，通常难以避开被监管路径固化的专利技术。

2. 缺乏调节机制的风险

与电信行业成熟的 SEP 治理体系不同，生物医药领域目前缺乏强制性的 FRAND（公平、合理、非歧视） 许可框架。专利权人可能利用 FDA 行政认定的“路径锁定”效应作为谈判杠杆，索取远超技术本身贡献的许可费用。在 Sarepta 案中，认定持有人与专利持有人并非同一方进一步放大了行业的合规成本与法律风险。监管机构仅关注数据的参考授权，而不干预底层专利的商业条款。这导致平台技术的准入成本完全取决于专利持有人的单方定价，可能抑制同类救命药物的开发竞争。

3. 安全性要求构成行政资质的撤销条件

2025年7月FDA撤销Sarepta的平台技术认定，体现了安全性要求对事实标准的制约。行政认定因安全性事故被撤回后，相关技术失去加速审批程序优势，关联专利的必要性随之消除。生物医药领域的技术标准存在不确定性。相关特点客观上降低了平台技术造成长期垄断的可能性，证明行政认定建立在持续安全评估基础之上。

4. 小结

平台技术认定在提升监管效率的同时，客观上通过行政程序强化了相关有效专利的排他性。监管路径与专利权结合形成事实上的必要性时，缺乏标准许可机制的问题随之出现。Sarepta案的撤销程序表明，安全性评估构成了对行政标准垄断地位的制约条件，促使技术专有性评估回归专利法的发明贡献评判体系。

五结论：平台技术保护的制度协同

生物医药平台技术的专有性建立在确定的发明贡献与持续的安全表现之上。Sarepta案的争议过程表明，专利法负责确认技术方案的创造性并赋予排他权，药品监管体系则基于临床数据评估安全性以决定市场准入。两套规则平行运行，共同决定技术的商业价值与保护边界。

监管机构设立平台技术认定程序的首要目的是提升审批效率与优化数据复用。行政手段的介入客观上会对知识产权秩序产生非预期干扰。特定监管路径获得行政背书后，易与底层有效专利结合形成事实上的准入壁垒，增加后续药物开发者的合规与研发成本。

为避免行政审查对技术竞争秩序产生负面影响，需构建监管与司法的协同机制。监管者在优化审批流程时，应维持公共数据参考效力与专利私有权利的清晰界限。建立兼顾数据复用效率与专利许可透明度的规则体系，防范单一技术路径形成行政干预性垄断，最终在保障公共卫生利益的前提下，实现对研发创新激励的统一。

参考文献（上下滑动阅览）

[1] Sarepta Therapeutics Announces FDA Approval of ELEVIDYS, the First Gene Therapy to Treat  Duchenne Muscular Dystrophy | Nasdaq[EB/OL]. [2026-05-07]. https://www.nasdaq.com/press-release/sarepta-therapeutics-announces-fda-approval-of-elevidys-the-first-gene-therapy-to.

[2] FDA grants first platform technology designation to sarepta’s viral vector[EB/OL]. [2026-04-27]. https://www.aabb.org/news-resources/news/article/2025/06/12/fda-grants-first-platform-technology-designation-to-sarepta-s-viral-vector.

[3] COMMISSIONER O of the. FDA Requests Sarepta Therapeutics Suspend Distribution of Elevidys and Places Clinical Trials on Hold for Multiple Gene Therapy Products Following 3 Deaths[EB/OL]. FDA, 2025[2026-05-07]. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-requests-sarepta-therapeutics-suspend-distribution-elevidys-and-places-clinical-trials-hold.

[4] URQUHART Q E. REGENXBIO INC. v. SAREPTA THERAPEUTICS, INC.: 24-1408[A]. 2026.

[5] FDA. Platform Technology Designation Program for DrugDevelopment  Guidance for Industry[R/OL]. (2024)[2025-05-19]. https://www.fda.gov/media/178938/download.

作者：孙潭霖

编辑：Sharon